A ritka betegségek gyógyszereinek forradalma: A betegközpontú biotechnológia ígérete

Olvasói vélemények

A könyv nagyra értékelt a ritka betegségek gyógyszereinek történetét és fejlődését a biotechnológiai ágazaton belül átfogóan feltáró könyve miatt. A könyvet dicsérik jól megalapozott tartalma, a ritka betegségekben szenvedők lebilincselő történetei és az iparágba való betekintése miatt. Az olvasók tanulságosnak találják, így értékes a biotechnológia és az orvostudomány különböző szakemberei számára.

⬤ Jól megalapozott és átfogó áttekintés a ritka betegségek gyógyszereiről
⬤ Magával ragadó történetek a betegek és családok életéből
⬤ Értékes a biotechnológiában és az orvostudományban tanuló diákok és szakemberek számára
⬤ Betekintést nyújt az iparág kihívásaiba és fejlődésébe
⬤ Kiemeli a családok és a területen dolgozó egyének elkötelezettségét.

A ritka betegségek gyógyszereinek meghatározásával kapcsolatos néhány fogalom frissítésre szorulhat a legújabb tudományos eredmények tükrözése érdekében; A potenciálisan sűrű tartalom nem feltétlenül vonzó az alkalmi olvasók számára.

(4 olvasói vélemény alapján)

Eredeti címe:

Inside the Orphan Drug Revolution: The Promise of Patient-Centered Biotechnology

Könyv tartalma:

Az orvostudomány fejlődése lehetővé tette az olyan széles körben elterjedt, ismert emberi betegségek jobb kezelését, mint a rák, a cukorbetegség és a szívbetegség. Ugyanakkor több ezer sokkal kevésbé elterjedt, többnyire genetikai eredetű betegség létezik, amelyek mindegyike ritka betegségnek minősül, mivel csak kevés embert érint.

Ezeket a betegcsoportokat sokáig figyelmen kívül hagyta a gyógyszeripar, amely túl kicsinek ítélte őket ahhoz, hogy megtérüljön a hatékony gyógymód kifejlesztéséhez szükséges befektetés. Mégis, ezek az elárvult betegségek együttesen több tíz embernek okoztak szenvedést és kiadásokat, gyakran sokkal nagyobbat, mint a gyakoribb betegségek.

Egyének és családjaik millióinak.

Negyven évvel ezelőtt három szikra gyújtotta meg azt a forradalmat, amely megváltoztatta a ritka betegségekben szenvedő betegek kilátásait. A ritka betegségekben szenvedő betegek, családtagjaik és szószólóik által kifejtett nyilvános nyomásnak köszönhetően született meg 1983-ban az Egyesült Államokban a ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvény. Az AIDS-járvány továbbiakat indított el.

Aktivizmust, ami még fokozódott, amikor a ritka betegségben szenvedő hemofíliás betegek HIV-pozitívvá váltak a szennyezett vérkészítmények infúziója után. A harmadik szikra pedig az volt, hogy az 1980-as évek elején megjelentek a biotechnológiai cégek, mint a Genentech, az Amgen és a Biogen, amelyek az akkoriban új géntechnológiát alkalmazták a géntechnológia helyett.

A gyógyszerfejlesztés hagyományos megközelítései. Nem sokkal később a Genzyme lett az első vállalat, amely egy ritka genetikai rendellenesség, a Gaucher-kór kezelésére kifejlesztett egy kezelést, amely később átalakította az iparágat.

Jim Geraghty a kezdetektől fogva szenvedélyes résztvevője a ritka betegségek gyógyszereinek forradalmának - stratégiai tanácsadóként, biotechnológiai vezetőként és kockázati vállalkozóként vezető szerepet tölt be a területen. Könyve részben történelem, szemtanúk beszámolóival az elért eredményekről és portrékkal.

Az úttörő tudósok és orvosok, fáradhatatlan aktivisták és látnok üzleti vezetők, akik a forradalmat megvalósították. És mélyen személyes történeteket mesél a betegekről és a szülőkről, akik hajlandóak voltak kockáztatni az új, kipróbálatlan terápiákat. Geraghty azonban kivételes tapasztalatát és nézőpontját arra is felhasználja, hogy.

Várakozással tekint a legújabb technológiák, például a génterápia és a génszerkesztés hatalmas ígéretére a betegek kezelésében ma és holnap. Fontos kérdések átgondolt mérlegelésével zárja könyvét. Miért kerülnek olyan sokba a ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek? Hogyan biztosíthatjuk, hogy ezek.

Megfizethető? Hogyan lehet felelősségteljesen értékelni a hatékonyságukat? És hogyan lehet nemzetközi szinten kiterjeszteni a hozzájuk való hozzáférést? Ez a könyv szemléletesen és meghatóan mutatja be, hogy milyen messzire jutott egy fontos egészségügyi forradalom, és emlékeztet minket arra, hogy ha nem ápoljuk, akkor véget érhet, mielőtt a hatalmas ígéretek megvalósulnának.

Beteljesült.