Génterápia: Terápiás mechanizmusok és stratégiák

Eredeti címe:

Gene Therapy: Therapeutic Mechanisms and Strategies

Könyv tartalma:

A génterápia egy olyan terápiás technika, amelyben nukleinsavat juttatnak a beteg sejtjeibe, mint egy gyógyszert a betegség kezelésére. A génterápia alapvető stratégiája a DNS használata, amely beadva eléri a károsodott sejteket, bejut a sejtbe, és megzavar vagy kifejez egy fehérjét.

A DNS bejuttatására többféle bejuttatási technikát lehet alkalmazni. A nukleázok működésének megértése terén a közelmúltban elért eredmények lehetővé tették a közvetlen DNS-szerkesztést a CRISPR és a cink-ujj nukleázok segítségével. A géneket vektorok segítségével építik be a kromoszómákba, amelyek aztán expresszálják a nukleázokat, amelyek kiütik és helyettesítik a géneket a kromoszómában.

A génterápiában használt vektorok lehetnek rekombináns vírusok vagy csupasz DNS vagy DNS-komplexek. A génterápia és a génszerkesztés alkalmazása tehát nagy lehetőségeket rejt magában a genetikai és vírusos betegségek, valamint a rák kezelésében.

A fejlett diagnosztikai és terápiás technológia iránti egyre növekvő igény az oka annak, hogy az utóbbi időben a génterápia területén folytatott kutatások fellendültek. Részletesen megvizsgáljuk a különböző tanulmányokat, amelyek folyamatosan hozzájárulnak a terápiás stratégiák és mechanizmusok fejlesztéséhez, valamint a génterápia fejlődéséhez.

A könyv célja, hogy a hallgatók és a szakemberek számára egyaránt segédanyagként szolgáljon, és hozzájáruljon a tudományág fejlődéséhez.