Drug Development for Rare Diseases
Egy betegség akkor minősül ritka betegségnek, ha előfordulása 200 000-nél kevesebb az Egyesült Államokban. Becslések szerint több mint 7000 ritka betegség létezik, amelyek együttesen 30 millió amerikait, vagyis az USA lakosságának 10%-át érintik. Ez a változatos és összetett betegségterület kihívások elé állítja a betegeket, az ápolókat, a szabályozó hatóságokat, a gyógyszerfejlesztőket és más érdekelt feleket. Ezt a könyvet javasoljuk.
Áttekintést nyújt a ritka betegségek gyógyszerfejlesztőinek közös problémáiról, összefoglalja a kis populációkban végzett klinikai fejlesztés sajátos kihívásait, megvitatja a gyógyszerfejlesztési stratégiákat a változó szabályozási környezetben, elmagyarázza a különböző adatok és bizonyítékok előállítását és felhasználását.
A klinikai vizsgálatokon belül és kívül, és a közelmúltban készült példákon keresztül mutassa be ezeket a kihívásokat és a kihívásokra válaszoló fejlesztési stratégiákat.
Főbb jellemzők:
- Ritka betegségek.
- Gyógyszerfejlesztés.
- Innovatív klinikai vizsgálatok tervezése.
- Hatósági jóváhagyás.
- Valós világbeli bizonyítékok.
