Kvantitatív döntések a gyógyszerfejlesztésben

Olvasói vélemények

Jelenleg nincsenek olvasói vélemények. Az értékelés 2 olvasói szavazat alapján történt.

Eredeti címe:

Quantitative Decisions in Drug Development

Könyv tartalma:

Ez a könyv az új gyógyszerek kifejlesztése során a fontos döntési pontokra és az ezeken a pontokon történő döntéshozatalhoz szükséges bizonyítékokra összpontosít. Holisztikusan közelíti meg a gyógyszerfejlesztést azáltal, hogy a fejlesztés korábbi szakaszában szerzett ismereteket és a rendelkezésre álló történeti információkat kifejezetten beépíti a későbbi szakaszokban hozott döntésekbe. Emellett a könyv megosztja az első kiadás megjelenése óta a szakirodalomban megjelent számos kiválasztott példa tanulságait.

A második kiadás megismétli az első kiadásban tárgyalt, bizonyítékokon alapuló, a gyógyszerfejlesztés során meghozandó "mehet/nem mehet" döntések szükségességét. Jelentősen kibővít számos olyan témát, amelyekben az első kiadás megjelenése óta nagy előrelépés történt. A legszembetűnőbb kiegészítések közé tartozik három, az elmúlt években végzett adaptív vizsgálat, amelyek kiváló tanulási lehetőséget kínálnak, a korábbi adatok felhasználása a klinikai vizsgálatok tervezésében és elemzésében, valamint a döntési kritériumok kiterjesztése azokra az esetekre, amikor az elsődleges végpont bináris. A kiegészítő anyagok illusztrálására használt példák mind valós vizsgálatokból származnak, a szerzők által felajánlott néhány vizsgálat utáni reflexióval.

A könyv a termékfejlesztés és a hatósági jóváhagyás útjának áttekintésével kezdődik. Ezután azt tárgyalja, hogyan lehet az előzetes ismereteket beépíteni a vizsgálatok tervezésébe és a döntéshozatalba a gyógyszerfejlesztés különböző szakaszaiban. Az előzetes ismeretek közé tartoznak a korábbi ellenőrzésekre vonatkozó információk. A döntéshozatal elősegítése érdekében a könyv tárgyalja a megfelelő mérőszámokat és a gyógyszerjelölteknek a következő fejlesztési szakaszba történő továbblépésével kapcsolatos döntések meghozatalát. A könyv a diagnosztika területén alkalmazott pozitív prediktív érték fogalmát felhasználva vezeti el az olvasót annak a valószínűségnek az értékeléséhez, hogy egy vizsgálati készítmény pozitív vizsgálati eredmények esetén hatékony. Végül a könyv rámutat a gyógyszerfejlesztők által a jelenlegi gyógyszerfejlesztési paradigma keretében elkövetett gyakori hibákra.

A könyv hasznos betekintést nyújt a gyógyszeriparban dolgozó statisztikusok, klinikusok, szabályozási ügyekért felelős vezetők és döntéshozók számára, akiknek alapvető ismereteik vannak a gyógyszerfejlesztési folyamatról és a gyógyszerek forgalomba hozatalának engedélyezését alátámasztó klinikai vizsgálatokról. A szerzők szoftverkódokat adnak a könyvben tárgyalt kiválasztott analitikai megközelítésekhez. A könyv elegendő technikai részletet tartalmaz ahhoz, hogy a statisztikusok megismételhessék a kvantitatív illusztrációkat, hogy maguk is tudjanak olyan információkat generálni, amelyek megkönnyítik a döntéshozatalt.