Értékelés:
Jelenleg nincsenek olvasói vélemények. Az értékelés 2 olvasói szavazat alapján történt.
Innovative Methods for Rare Disease Drug Development
Az Egyesült Államokban az Orphan Drug Act szerint ritka betegségnek minősül az a rendellenesség vagy állapot, amely 200 000-nél kevesebb embert érint. A ritka betegségekre vonatkozó "ritka" gyógyszerek jóváhagyása esetén a hagyományos megközelítés, a mintanagyság kiszámításához szükséges teljesítményelemzés nem kivitelezhető, mivel a klinikai vizsgálatokhoz csak korlátozott számú alany áll rendelkezésre. Ebben az esetben innovatív megközelítésekre van szükség ahhoz, hogy olyan jelentős bizonyítékot szolgáltassanak, amely megfelel a statisztikai biztonságra vonatkozó ugyanazon előírásoknak, mint a gyakori betegségek kezelésére használt gyógyszerek. Innovative Methods for Rare Disease Drug Development a biostatisztikai alkalmazásokra összpontosít a gyógyszeripari kutatás és fejlesztés tervezése és elemzése tekintetében mind szabályozási, mind tudományos (statisztikai) szempontból.
Főbb jellemzők:
⬤ Kritikus kérdések áttekintése (pl. a végpont/határérték kiválasztása, a mintaméretre vonatkozó követelmények és az összetett innovatív tervezés).
⬤ Megismerteti a statisztikai fogalmakat és módszereket, amelyek a szabályozási felülvizsgálat és jóváhagyás során alkalmazhatók.
⬤ pontosan és megbízhatóan tisztázza a szabályozási felülvizsgálat és jóváhagyás során felmerülő ellentmondásos statisztikai kérdéseket.
⬤ Javaslatokat tesz a ritka betegségek szabályozási beadványainak értékelésére.
⬤ Újító vizsgálati terveket és statisztikai módszereket javasol a ritka betegségek gyógyszerkészítményeinek fejlesztéséhez, beleértve az n -of-1 kísérleti tervezést, az adaptív kísérleti tervezést és a platformkísérletekhez hasonló fő protokollokat.
⬤ Belátást nyújt a ritka betegségek gyógyszerfejlesztésére vonatkozó jelenlegi szabályozási útmutatásokkal, például a génterápiával kapcsolatban.
